BADAN Pengawasan Obat dan Makanan Amerika Serikat (US Food and Drug Administration/ FDA) merekomendasikan dan memberikan persetujuan secara bulat atas obat epilepsi yang akan menjadi obat cannabidiol pertama yang diturunkan dari tumbuhan untuk penggunaan resep di Amerika Serikat.
FDA akan memberikan suara pada bulan Juni 2018, apakah akan menyetujui obat, Epidiolex, solusi oral, untuk pengobatan bentuk-bentuk epilepsi berat pada sekelompok kecil pasien. FDA telah menyetujui versi sintetis dari beberapa bahan kimia cannabinoid yang ditemukan di pabrik ganja untuk tujuan lain, termasuk penghilang rasa sakit kanker.
Cannabidiol, juga disebut CBD, adalah salah satu dari lebih dari 80 bahan kimia cannabinoid aktif, namun tidak seperti tetrahydrocannabinol, atau THC, ia tidak menghasilkan yang tinggi.
Rekomendasi komite disampaikan setelah meninjau data dari pembuat obat, GW Pharmaceuticals PLC, perusahaan biofarmasi yang berbasis di Inggris.
“Kami jelas sangat senang dengan rekomendasi bulat tersebut untuk mendukung Epidiolex,” kata CEO GW Justin Gover. “Ini adalah tonggak yang sangat penting dalam proses persetujuan.”
Epidiolex, kandidat produk cannabinoid utama GW, dikembangkan untuk sindrom epilepsi berat, dini, termasuk sindrom Dravet, disfungsi genetik langka otak yang dimulai pada tahun pertama kehidupan; Sindrom Lennox-Gastaut, sejenis epilepsi dengan beberapa tipe kejang; dan tuberous sclerosis kompleks dan kejang infantil, yang keduanya dimulai pada masa bayi dan menyebabkan kaku tiba-tiba dari tubuh, lengan dan kaki dengan kepala membungkuk ke depan.
Sepertiga orang Amerika yang menderita epilepsi, tidak menemukan terapi yang akan mengontrol kejang mereka, menurut Yayasan Epilepsi. Ini mewakili sekitar 1 juta keluarga.
Meskipun persetujuan FDA akan membatasi penggunaan obat untuk pasien epilepsi, dokter akan memiliki opsi untuk meresepkannya “off-label” untuk penggunaan lain.
Shauna Garris, seorang apoteker, spesialis klinis farmasi dan asisten profesor di University of North Carolina Eshelman School of Pharmacy, mengatakan dia akan terkejut jika Epidiolex tidak mendapatkan persetujuan penuh dari FDA. Garris tidak terlibat dalam pengembangan obat dan belum menggunakannya dalam praktek klinisnya sendiri.
Namun, dia berkata, “ada banyak publisitas dan begitu banyak hype” di sekitar produk, dia tidak yakin itu akan bertahan sampai “semua hype itu.” Epidiolex efektif, katanya, bekerja di suatu tempat antara “cukup” dan “sangat baik.”
“Ada efek samping yang terkait dengan itu, dan tampaknya banyak efek samping yang berhubungan dengan obat lain, yang menjadi perhatian, karena sebagian besar pasien tersebut menggunakan obat lain,” kata Garris. Kemungkinan besar ada interaksi obat, katanya, tetapi “itu tidak biasa untuk obat antiepilepsi.”
“Sebagian besar obat antiepilepsi kami memiliki efek samping yang mengerikan dan berinteraksi satu sama lain,” katanya. Namun, ini dapat berdampak keampuhan potensial.
Dalam sebuah pernyataan, GW Pharmaceuticals mengatakan bahwa dua uji klinis eksperimental, satu dalam sindrom Dravet dan satu dalam sindrom Lennox-Gastaut, menunjukkan “pengurangan lebih besar secara signifikan” pada jenis kejang tertentu untuk pasien yang memakai Epidiolex dibandingkan dengan mereka yang menggunakan plasebo.
Selama audiensi publik pada pertemuan dengan penasihat komite, Sam Vogelstein dari Berkeley, California, 16 tahun, menggambarkan dirinya sebagai “orang pertama yang mencoba Epidiolex untuk epilepsi.” Dia mengatakan dia tidak dibayar oleh perusahaan untuk berbicara Kamis.
“Saya mengalami kejang selama 10 tahun,” katanya. “Orang tua saya mengatakan kepada saya ada beberapa kali saya mengalami kejang 100 kali sehari.” Dia memulai Epidiolex lima tahun lalu. “Saya sudah bebas kejang selama lebih dari dua tahun sekarang. Itu mengubah hidup saya. ”
Kerusakan pada hati, yang memetabolisme obat-obatan dan mendetoksifikasi bahan kimia, merupakan pertimbangan penting selama proses rekomendasi obat apa pun.
Dr Lara Dimick-Santos, peninjau klinis di FDA Office of Drug Evaluation, meninjau laporan keamanan hati dan menyimpulkan bahwa “tidak ada kasus cedera hati berat” dan “tidak ada kematian yang terkait dengan kerusakan hati.” Dia menyarankan, meskipun , bahwa beberapa pasien mungkin mengalami beberapa bentuk “tidak diketahui cedera hati kronis.” Seperti “respon inflamasi membara” bisa “berpotensi menyebabkan masalah bagi pasien lebih lanjut di telepon.”
Katherine Bonson, anggota dari Staf Pengawas yang Dikuasai Farmakologi FDA, menilai potensi penyalahgunaan untuk cannabidiol setelah melihat data eksperimen hewan dan manusia. “Kesimpulan secara keseluruhan, data praklinis tidak memberikan sinyal bahwa CBD memiliki potensi penyalahgunaan,” katanya.
Meskipun FDA menekankan bahwa peninjauan Epidiolex akan terus berlangsung, Gover mengatakan dia merasa yakin tentang hasil positif. “Ini adalah terobosan di bidang epilepsi,” katanya. “Ini adalah obat berbasis ganja pertama yang disetujui oleh FDA. Ini yang pertama dalam kelas perawatan baru dengan mekanisme aksi baru melawan epilepsi. ” ***
